本技术提供了烟酰胺腺嘌呤二核苷酸在制备预防和/或治疗原发性不动纤毛综合征的药物中的用途,属于医药领域。本发明首次发现烟酰胺腺嘌呤二核苷酸可以有效恢复纤毛运动功能,在制备预防和/或治疗原发性不动纤毛综合征的药物中具有广阔的应用前景。
背景技术
原发性纤毛运动障碍(PCD),又称为纤毛不动综合征、原发性纤毛运动不良症或原发性纤毛不动综合征或原发性不动纤毛综合征,是一种遗传性疾病。PCD主要是由于与纤毛运动相关的基因突变所致。这些突变可导致纤毛超微结构缺陷,进而影响纤毛的正常运动功能。PCD的治疗方式单一,尚没有可以对症的药物,通常采用和囊性纤维化相似的治疗手段,但是囊性纤维化的发病机制和PCD完全不同。内科保守治疗是PCD治疗的基础,关键在于加强气道管理,定期进行呼吸功能评估。这包括保持呼吸道通畅,避免感染,以及进行必要的营养支持和护理。物理疗法在PCD的治疗中占据重要地位,主要包括:体位引流:通过改变患者的体位,利用重力作用促进痰液排出。拍背排痰:通过拍击患者的背部,帮助痰液松动并排出。呼吸功能锻炼:通过进行特定的呼吸运动,增强呼吸肌的力量,改善呼吸功能。药物治疗主要通过抗生素、黏液促排剂达到抗炎和促进痰液排出,减轻呼吸道症状。目前尚没有针对纤毛功能恢复的药物用于临床治疗PCD。
烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD+)是一种在生物体内广泛存在的重要辅酶,它在细胞内起着至关重要的作用,参与调节多种生物化学反应。NAD+可以由色氨酸和维生素B3(烟酸和烟酰胺)合成。中间体烟酰胺核苷(NR)和烟酰胺单核苷酸(NMN)也可促进NAD+合成。能量代谢:NAD+是连接三羧酸循环和呼吸链的关键物质,在糖酵解、糖异生、三羧酸循环和呼吸链中发挥着不可替代的作用。它作为氢的载体,在呼吸链中通过化学渗透偶联的方式,合成ATP,为细胞提供能量。有研究证明,NAD+参与DNA修复过程,有助于维护基因组的稳定性。NAD+在神经系统和与老化相关的疾病中起着重要作用,可以用于治疗阿尔茨海默氏症、帕金森氏病和抑郁症等疾病。另外,NAD+水平下降是衰老的一个标志,而提高NAD+水平可以减缓衰老过程。NAD+作为抗氧化剂,有助于减少衰老迹象,是皮肤护理中的重要元素。重要的是,通过增强NAD+水平,可以减少炎症细胞因子(如IL-1β和TNF-α)的分泌,从而发挥抗炎作用。目前还未见烟酰胺腺嘌呤二核苷酸用来治疗原发性纤毛不动综合征的报道。
实现思路