本技术涉及一种GDF8抑制RNA递送系统,旨在通过RNA抑制GDF8基因表达,并利用递送载体实现在哺乳动物器官组织中的靶向递送。该系统包含RNA分子和递送载体,通过自组装形成复合物,实现对GDF8基因表达的有效抑制。
背景技术
Lewis肺癌是一种从C57BL小鼠的肺中建立的细胞系(LLC),该细胞带有原发性Lewis肺癌的植入所致的肿瘤,被广泛用作转移的模型,可用于研究癌症化学治疗剂的机制。
RNAi药物为肌肉萎缩研究提供了新的方向。RNA干扰(RNA interference,RNAi)是生物体内普遍存在的一种由小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)介导的、由特定酶参与的特异性基因沉默现象,它在转录水平、转录后水平和翻译水平上阻断基因的表达,从而发挥生物学作用。现已明确,siRNA可以由细胞内源产生,即由线性的长双链RNA被核酸内切酶Dicer切割而成,或由外源导入直接发挥作用(图2)。通过设计合适的siRNA,RNAi理论上可被用于沉默几乎所有的基因,这种物种间保守的、高效的、且序列特异性的基因沉默技术,不仅可以通过敲降特定基因用于基础研究,更有巨大的潜成为新型药物,用于干扰致病基因的表达,从而发挥基因治疗的作用。
实现思路