创新疗法:红细胞生成性原卟啉症与X连锁原卟啉症的治疗
2025-01-30 12:12
No.1334496546468929536
技术概要
PDF全文
本文介绍了一种新型组合物及其应用方法,专门针对红细胞生成性原卟啉症(EPP)和X连锁原卟啉症(XLP)的治疗。详细阐述了这些疾病的治疗方法,为患者提供了新的治疗选择。
背景技术
卟啉症是一组血红素生物合成途径的代谢紊乱。红细胞生成性原卟啉症(EPP)是第三最常见类型的卟啉症,也是儿童期最常见的卟啉症。EPP是由亚铁螯合酶(FECH)的功能丧失突变引起的,FECH是血红素生物合成途径中的最后一种酶,它将Fe2+与原卟啉IX(PPIX)结合形成血红素。由于FECH缺陷,EPP患者中PPIX显著积累,主要在红细胞(RbC)、血浆和肝脏中。除EPP外,PPIX积累也发生在X连锁原卟啉症(XLP)中,这是另一种由δ-氨基酮戊酸合酶2(ALAS2)的功能获得性突变引起的卟啉症,该酶是血红素生物合成途径中的限速酶。此外,包括利福平(RIF)、异烟肼(INH)、二乙氧基羰基-1,4-二氢可力定(DDC)和灰黄霉素(GSF)的许多临床使用的药物和环境毒素可通过诱导ALAS导致PPIX在肝脏中积累和/或FECH的抑制。需要的是EPP和XLP的疗法。
实现思路
阅读余下40%
技术概要为部分技术内容,查看PDF获取完整资料
该技术已申请专利,如用于商业用途,请联系技术所有人!
技术研发人员:
马小超朱骏杰吕杰
技术所属: 匹兹堡大学 联邦高等教育系统.
相关技术
一种用于屏蔽太赫兹波的纤维材料及其制备方法和应用 一种用于屏蔽太赫兹波的纤维材料及其制备方法和应用
一种具有宽温域的相变功能材料及其制备方法 一种具有宽温域的相变功能材料及其制备方法
非洲猪瘟病毒CD2v蛋白单链抗体、基因、引物、装置、药物及制备方法 非洲猪瘟病毒CD2v蛋白单链抗体、基因、引物、装置、药物及制备方法
一种交替聚合物、其合成方法和应用 一种交替聚合物、其合成方法和应用
一种用于可充电电池电极活性材料的三嗪基聚合物的合成方法 一种用于可充电电池电极活性材料的三嗪基聚合物的合成方法
一种手性光子纤丝的制备方法 一种手性光子纤丝的制备方法
一种自由液面式静电纺丝装置 一种自由液面式静电纺丝装置
一种杯咔唑基多孔聚合物及其制备方法和应用 一种杯咔唑基多孔聚合物及其制备方法和应用
一种治疗股骨头坏死的中药复方丸剂及其制备方法 一种治疗股骨头坏死的中药复方丸剂及其制备方法
pH响应性纳米复合体、其制备方法和应用 pH响应性纳米复合体、其制备方法和应用
技术分类
电信、广播电视和卫星传输服务 电信、广播电视和卫星传输服务
互联网软件服务 互联网软件服务
集成电路设计 集成电路设计
信息集成数字服务 信息集成数字服务
电气机械制造 电气机械制造
计算机、通信、电子设备制造 计算机、通信、电子设备制造
医药制造、生物基材料 医药制造、生物基材料
石油煤矿化学用品加工 石油煤矿化学用品加工
化学原料制品加工 化学原料制品加工
非金属矿物加工 非金属矿物加工
金属制品加工 金属制品加工
专用设备制造 专用设备制造
通用设备制造 通用设备制造
通用零部件制造 通用零部件制造
汽车制造业 汽车制造业
铁路、船舶、航天设备制造 铁路、船舶、航天设备制造
电力、热力生产和供应 电力、热力生产和供应
燃气生产和供应 燃气生产和供应
水生产和供应 水生产和供应
房屋建筑、土木工程 房屋建筑、土木工程
交通运输、仓储和邮政 交通运输、仓储和邮政
农、林、牧、渔业 农、林、牧、渔业
采矿业 采矿业
农副、食品加工 农副、食品加工
烟草、酒水加工 烟草、酒水加工
纺织皮具居家制品 纺织皮具居家制品
文教体娱加工 文教体娱加工
苏ICP备18062519号-5 © 2018-2025 【123技术园】 版权所有,并保留所有权利